生物工程第八凝血因子提高分泌。

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苗族赫兹,Sirachainan N,帕默L, Kucab P,坎宁安,考夫曼RJ, SW烟斗

生物工程第八凝血因子提高分泌。

血。2004年5月1日,103 (9):3412 - 9。Epub 2004年1月15日。

PubMed ID

14726380 (在PubMed

]

文摘

作为辅因子VIII因子(FVIII)函数的内在途径内凝血。定量或定性的不足FVIII导致遗传性出血性疾病血友病a的表达FVIII(域结构A1-A2-B-A3-C1-C2)在不同的哺乳动物系统是2到3个数量级低效率相对于其他类似大小的蛋白质影响重组FVIII生产和基因治疗策略。FVIII表达受到不稳定的信使rna,与内质网(ER)监护人交流,要求促进ER高尔基运输通过交互mannose-binding凝集素LMAN1。生物工程方法可以克服这些限制。B-domain-deleted (BDD) -FVIII收益率更高的mRNA水平,和有针对性的点突变在A1领域减少与ER伴侣immunoglobulin-binding蛋白质相互作用。为了增加ER高尔基运输我们工程几个asparagine-linked低聚糖在短期B-domain BDD-FVIII内间隔。生物工程FVIII将所有这些元素是分泌15至25倍更有效地比长篇FVIII体外和体内。FVIII生物工程改善分泌将大大增加潜在的成功的基因治疗血友病的策略以及提高重组FVIII在细胞培养生产制造或转基因动物。

DrugBank数据引用了这篇文章

药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Antihemophilic因素,人类的重组	蛋白质ERGIC-53	蛋白质	人类	未知的	伴护	细节
Lonoctocog阿尔法	蛋白质ERGIC-53	蛋白质	人类	未知的	伴护	细节
Moroctocog阿尔法	蛋白质ERGIC-53	蛋白质	人类	未知的	伴护	细节