Carglumic酸:一眼。确认进展一个罕见的尿素循环障碍。

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作者不明

Carglumic酸:一眼。确认进展一个罕见的尿素循环障碍。

Prescrire Int。2008年4月17日(94年):博彩。

PubMed ID

18516804 (在PubMed

]

文摘

(1)N-acetylglutamate合成酶缺乏症是一种罕见的先天性障碍导致hyperammonaemic昏迷,导致严重的神经系统发病率和儿童时期通常会导致死亡。(2)Carglumic酸是第一个药物用于替代疗法。2003年的数据显示对增长和精神运动发展有益的影响。(3)在2007年,大约20为N-acetyglutamate carglumic酸合成酶缺乏症患者,至少5年在一半的情况下,都还活着。他们的发展是正常的治疗并发症之前启动时发生。(4)没有严重副作用。(5)在实践中,尽管这种治疗继续生活,carglumic酸代表N-acetylglutamate合成酶缺乏症患者的一大进步。

DrugBank数据引用了这篇文章

药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Carglumic酸	Carbamoyl-phosphate合成酶(氨),线粒体	蛋白质	人类	是的	变构调制器	细节