血栓性血小板减少性紫癜:对靶向治疗和精密的医学。

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Coppo P,黄瓜,乔治·约

血栓性血小板减少性紫癜:对靶向治疗和精密的医学。

Res Pract Thromb Haemost。2018年11月16日,3 (1):26-37。doi: 10.1002 / rth2.12160。eCollection 2019年1月。

PubMed ID

30656273 (在PubMed

]

文摘

血栓性血小板减少性紫癜(TTP)是一种血栓性微血管病,其特征是严重的先天性或免疫介导性缺乏ADAMTS13,劈开血管性血友病因子的酶多聚体。这种罕见的疾病总是和迅速致命的结果在没有治疗的情况下,因此引发了多个诊断和治疗的挑战。小说的概念和机制确定了在实验室里对这种疾病迅速并成功地翻译成诊所为了病人的利益,使TTP的典型的疾病从靶向治疗中受益。经过几十年的经验与血浆置换治疗,识别ADAMTS13的关键酶参与TTP病理生理学提供了一个解释等离子体管理的显著功效,酶缺失的补充,为发展铺平了道路的酶的重组形式。同样,起主要作用的示范anti-ADAMTS13抗体通过模型被动转移自身免疫刺激发展的免疫调节策略基于b细胞耗竭。最近,一种抑制剂platelet-von血友病因子交互演示效果的大型临床试验进一步microthrombi的生成通过预防和保护器官的缺血。在我们描述这些转化突破TTP审查。

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药物

Caplacizumab