Taliglucerase阿尔法高歇氏病的治疗。

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Haddley K

Taliglucerase阿尔法高歇氏病的治疗。

今天药物(巴克)。2012年8月,48 (8):525 - 32。doi: 10.1358 / dot.2012.48.8.1844808。

PubMed ID

22916340 (在PubMed

]

文摘

高歇氏病是一种罕见的遗传性先天代谢误差引起的突变基因编码的溶酶体酶葡糖脑苷脂酶,GBA。葡糖脑苷脂酶参与代谢的脂质metabolism-derived衬底,物质。物质积累在巨噬细胞基质,由于酶功能丧失,导致高雪氏症的形成导致脾脏和肝脏肥大细胞、血液疾病、骨骼畸形和神经症状高歇氏病的特征。疾病分为三种类型,有不同的症状,严重程度和预后。任何年龄的病人可以影响但那些年轻的不良预后往往死在初级阶段。作为遗传紊乱疾病的发病率在全球范围内的变量。酶替代疗法是治疗的选择,并演示了其良好的疗效在治疗内脏和骨骼高歇氏病的症状。具有成本效益的plant-cell-derived人类重组葡糖脑苷脂酶,taliglucerase阿尔法,已经被开发出来,它展示了一个有前途的安全性和有效性,在第一阶段临床试验,目前在III和IV期临床试验治疗小儿和成人高歇氏病的患者。

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药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Taliglucerase阿尔法	物质	小分子	人类	未知的	不可用	细节