葡糖脑苷脂酶的生产和终端甘露聚糖酶替代疗法的使用植物细胞系统高歇氏病。

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Shaaltiel Y, Bartfeld D, Hashmueli年代,Baum G, Brill-Almon E, Galili G, Dym O, Boldin-Adamsky SA Silman我,苏斯曼杰,Futerman啊,有D

葡糖脑苷脂酶的生产和终端甘露聚糖酶替代疗法的使用植物细胞系统高歇氏病。

生物科技植物》j . 2007 9月;5 (5):579 - 90。2007年5月24日Epub。

PubMed ID

17524049 (在PubMed

]

文摘

高歇氏病,溶酶体储存障碍引起的突变基因编码葡糖脑苷脂酶(GCD),目前使用重组酶替代疗法治疗肾小球囊性肾病(Cerezyme)表示在中国仓鼠卵巢(CHO)细胞。复杂聚糖在甘露糖残基在哺乳动物细胞不终止,这是至关重要的生物吸收通过巨噬细胞甘露糖受体在人类肾小球囊性肾病患者高歇氏病,需要一个体外多糖改性为了揭露Cerezyme的甘露糖残基的聚糖。在这份报告中,生产的重组人类肾小球囊性肾病胡萝卜细胞悬浮培养。植物衍生的肾小球囊性肾病的重组(prGCD)是针对存储液泡,使用植物的c端排序的信号。值得注意的是,胡萝卜细胞表达的重组人类肾小球囊性肾病自然包含终端复杂聚糖甘露糖残基,显然是由于一个特别的活动空泡的酶,这种酶修改复杂聚糖。因此,共生产出重组人类肾小球囊性肾病不需要暴露的甘露糖残基在体外,这是一个Cerezyme的生产要求。prGCD还显示一个级别的生物活性相似Cerezyme生产的CHO细胞,以及高度同源的高分辨率三维结构,由x射线晶体学。prGCD的单剂量毒性研究老鼠证明缺乏治疗相关的不良反应或临床研究结果,表明prGCD的潜在安全。prGCD目前正在进行临床研究,并可能提供一个新的高歇氏病和替代治疗选择。

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药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Taliglucerase阿尔法	物质	小分子	人类	未知的	不可用	细节