Lumacaftor ivacaftor在囊性纤维化患者的管理:现有的证据和未来前景。

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Kuk K, Taylor-Cousar杰

Lumacaftor ivacaftor在囊性纤维化患者的管理:现有的证据和未来前景。

睡觉和说。2015年12月,9(6):313 - 26所示。doi: 10.1177 / 1753465815601934。Epub 2015年9月28日。

PubMed ID

26416827 (在PubMed

]

文摘

囊性纤维化(CF)是一种遗传性疾病,multiorgan发病率和过早死亡,最常见的肺功能障碍。CFTR突变CF跨膜电导调节器(检测)基因,其中描述了近2000,结果在一个功能失调的雌性生殖道的蛋白质。这种蛋白质是三磷酸腺苷结合离子通道,目前主要在上皮细胞的表面。损失函数突变的阴离子通道导致减少或没有碳酸氢氯/运输。随后的盐和水运输异常在上皮细胞表面导致增厚的分泌物,和感染或炎症在受影响的器官。在过去的20年里,开发了疗法治疗的症状和体征CF。然而,在2012年,小分子药物,ivacaftor,成为第一个批准的疗法,地址的基本缺陷CF, ivacaftor电位器的雌性生殖道通道缺陷碳酸氢氯/控制/电导,但出现在上皮细胞表面。只有批准10突变由大约7%的人口的CF患者。F508del是最常见的雌性生殖道突变,出现在纯合性在大约50%的CF患者。F508del CFTR突变导致多个检测通道缺陷需要改正(稳定的错误折叠雌性生殖道上皮细胞膜和贩卖)和增强作用。本文回顾了体外和临床试验数据的潜在使用电位器,ivacaftor,校正器,lumacaftor, CF患者。

DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Lumacaftor

药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Lumacaftor	囊性纤维化跨膜电导调节	蛋白质	人类	是的	调制器	细节

药物酶

药物	酶	类	生物	药理作用	行动
Lumacaftor	细胞色素P450 2 b6	蛋白质	人类	没有	诱导物	细节
Lumacaftor	细胞色素P450 2 c19	蛋白质	人类	没有	诱导物	细节
Lumacaftor	细胞色素P450 2 c8	蛋白质	人类	没有	抑制剂 诱导物	细节
Lumacaftor	细胞色素P450 2 c9	蛋白质	人类	没有	抑制剂 诱导物	细节