Onasemnogene Abeparvovec:第一全球批准。

文章的细节

引用

复制到剪贴板

霍伊SM

Onasemnogene Abeparvovec:第一全球批准。

药。2019年7月,79 (11):1255 - 1262。doi: 10.1007 / s40265 - 019 - 01162 - 5。

PubMed ID

31270752 (在PubMed

]

文摘

Onasemnogene abeparvovec (Onasemnogene abeparvovec-xioi;以前avx - 101;ZOLGENSMA ((R)))是一种腺相关病毒基于矢量的基因疗法旨在提供一个功能的人类生存运动神经元(SMN)患者的运动神经元细胞基因脊髓性肌萎缩(SMA)。由AveXis,诺华公司,于2019年5月批准在美国治疗儿科患者< 2岁SMA和bi-allelic SMN1基因的突变(主运动神经元生存基因编码的蛋白质)。Onasemnogene abeparvovec是第一个基因治疗为SMA在美国被批准。推荐剂量为1.1 x 10(14)向量基因组每公斤的体重,管理作为一个单一静脉输液超过60分钟。这方面的监管评估制定onasemnogene abeparvovec在欧盟和日本正在进行中;一个鞘内制定目前在美国接受临床开发。本文总结了发展的里程碑onasemnogene abeparvovec导致第一个批准< 2岁的儿科患者的治疗与SMA和bi-allelic SMN1基因突变。

DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Onasemnogene abeparvovec