一个合理设计的衣壳变体AAV9系统性CNS-Directed和外围Tissue-Detargeted新生儿的基因传递。

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王,李年代,阿尔托DJ,谢J,钟L,李J, Tran K, Van Vliet K,任L,苏问,他R, Goetzmann我,Flotte TR, Agbandje-McKenna M,高G

一个合理设计的衣壳变体AAV9系统性CNS-Directed和外围Tissue-Detargeted新生儿的基因传递。

摩尔其他方法开发。2018年3月16日;9:234 - 246。doi: 10.1016 / j.omtm.2018.03.004。eCollection 2018年6月15日。

PubMed ID

29766031 (在PubMed

]

文摘

腺相关病毒(AAV)为基因治疗领域提供了最有力的体内基因传递载体实现安全、有效、可持续的治疗基因表达。因为许多临床相关的属性AAV-based向量由衣壳,许多研究工作一直致力于AAV衣壳的开发所需的特性。必威国际app在这里,我们结合AAV衣壳发现从自然和理性的工程报告一个AAV9衣壳的变体,指定为AAV9。人力资源,保留AAV9穿越血脑屏障的能力和转导神经元。这变种显示减少转导在外围组织通过血管内注入(IV)新生儿老鼠。因此,当第四AAV传递用于治疗中枢神经系统疾病,AAV9。人力资源的优点是减轻潜在的脱靶效应比AAV9外围组织。我们也证明AAV9。人力资源适合外围tissue-detargeted CNS-directed基因治疗小鼠模型的一个致命的小儿脑白质营养不良。根据最近的成功分析多样化的自然AAV衣壳体验和理解AAV衣壳sequence-structure-function关系,这样的组合AAV衣壳开发方法有望进一步提高矢量目标和扩大治疗基因传递的向量工具箱。

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