Luspatercept提高血红蛋白水平和输血需求beta-thalassemia患者的研究。

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Piga,佩罗塔年代,甘贝里尼先生,Voskaridou E, Melpignano, Filosa,卡鲁索V,彼得兰杰洛,隆戈F, Tartaglione我Borgna-Pignatti C,张X, Laadem,谢尔曼ML,阿克塞罗德公里

Luspatercept提高血红蛋白水平和输血需求beta-thalassemia患者的研究。

血。2019年3月21日,133 (12):1279 - 1289。doi: 10.1182 /血液- 2018 - 10 - 879247。Epub 2019年1月7日。

PubMed ID

30617198 (在PubMed

]

文摘

有限的beta-thalassemia是一种遗传性疾病治疗方案批准;贫血患者经验及其并发症,包括铁过载。这项研究的目的是确定luspatercept可以改善贫血和疾病并发症beta-thalassemia患者。这个非盲、非随机化,不受控制的研究由一个24周研究和扩张阶段(初期)和5年扩展阶段,目前正在进行。六十四患者登记;33是non-transfusion依赖(平均血红蛋白,< 10.0 g / dL;< 4红细胞(RBC)单位每8周)、输血和31输血依赖(加拿大皇家银行单位每8周)> / = 4。患者接受0.2 - 1.25毫克/公斤luspatercept皮下每21天> / = 5周期(研究阶段)和0.8 - 1.25毫克/公斤(扩张组和5年扩展)。主要终点是红色的回应,定义为血红蛋白增加> / = 1.5 g / dL从基线连续> / = 14天(没有红细胞输血)non-transfusion-dependent患者或红细胞输血负担减少> / = 20%在12周内vs transfusion-dependent病人治疗前的12周。十八non-transfusion-dependent病人(58%)接受高剂量水平的luspatercept(0.6 - -1.25毫克/公斤)的意思是血红蛋白增加> / = 1.5 g / dL / > / = 14天与基线。 Twenty-six (81%) transfusion-dependent patients achieved >/=20% reduction in RBC transfusion burden. The most common grade 1 to 2 adverse events were bone pain, headache, and myalgia. As of the cutoff, 33 patients remain on study. In this study, a high percentage of beta-thalassemia patients receiving luspatercept had hemoglobin or transfusion burden improvements. These findings support a randomized clinical trial to assess efficacy and safety. This study was registered at www.clinicaltrials.gov as #NCT01749540 and #NCT02268409.

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药物

Luspatercept