纵火ESA和EMA阻力:新的靶向治疗方案在骨髓增生异常综合征风险降低。

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Kubasch, Platzbecker U

纵火ESA和EMA阻力:新的靶向治疗方案在骨髓增生异常综合征风险降低。

Int J摩尔Sci。2019年8月7日,20 (16)。pii: ijms20163853。doi: 10.3390 / ijms20163853。

PubMed ID

31394818 (在PubMed

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文摘

在过去的十年里,取得了实质性的进展的理解复杂的分子,免疫学和细胞紊乱参与启动以及骨髓增生异常综合征(MDS)的进化。在主要是虚弱和老年患者人群的85%,贫血在诊断时存在,因此治疗的一大挑战。高水平的主要阻力erythropoiesis-stimulating代理(esa),目前只批准了在低风险MDS标准疗法治疗贫血,小说的发展需求和有效的药物具有良好的安全性。第二配体激活素受体的陷阱Luspatercept,能够促进红细胞生成晚期甚至在失败之前ESA治疗的患者。环的存在sideroblastic表型定义了一组患者更高的响应率。此外,最近的事态发展在临床研究使用HIF-1或端粒酶调制roxadustat或imetelsta必威国际appt是有前途的。转化研究的其他领域包括针对inflammasome消炎药为了改必威国际app善贫血。这些努力将有望为新的低风险MDS患者乏力有针对性的治疗方案。

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药物

Luspatercept