镰状细胞病:治疗的进步。
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镰状细胞病:治疗的进步。
奥克斯纳j . 2018年冬季;18 (4):377 - 389。doi: 10.31486 / toj.18.0076。
- PubMed ID
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30559624 (在PubMed]
- 文摘
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背景:镰状细胞病造成重大的发病率和死亡率,影响许多国家的经济和医疗状况。然而在历史上,这种疾病还没有相应的资金支出,旨在研究和开发其他疾病的药物和治疗程序。必威国际app方法:本文研究了几种治疗方法和新的药物开发了自1990年代末以来,已经被用来改善患有镰状细胞病的病人的预后。结果:靶向治疗基于镰状细胞病的病理生理机制,导致器官功能障碍和痛苦的事件包括羟基脲、谷酰胺crizanlizumab和其他药物,目前市场上或即将成为可用。这些代理有可能改善生存和镰状细胞病的患者的生活质量。还讨论了干细胞移植,到目前为止,这种疾病是唯一的治疗方法,以及基因治疗的现状。结论:这些示例演示的当前知识镰状细胞病的病理生理学和治疗方法相交。虽然兴趣镰状细胞研究发展,更多的临床试验需要发起和接受艰苦的检查和分析必威国际app比已经使用在过去。
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