镰状细胞病管理的新兴药物治疗方法。
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托雷斯L，康兰N
镰状细胞病管理的新兴药物治疗方法。
专家意见。2019年2月;20(2):173-186。doi: 10.1080 / 14656566.2018.1548610。Epub 2018 11月30日
- PubMed ID
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30499731 (PubMed视图］
- 摘要
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镰状细胞病(SCD)是一种终生发病率的遗传性疾病，其并发症包括频繁的急性疼痛性血管闭塞发作(VOEs)，通常需要住院治疗。目前唯一常规用于SCD治疗的药物是羟基脲(羟基脲)。涵盖领域:我们回顾了SCD药物治疗的最新进展，并总结了处于晚期开发(3期)的SCD有前景的合成药物。专家意见:新兴的SCD疗法已经发展到针对疾病的特定病理生理机制，作为VOEs的预防性或流产性方法。处于后期开发的用于预防VOE的持续用药药物包括提高血红蛋白氧合的voxelotor (GBT440)和血小板活化抑制剂普拉格雷(prasugrel)。然而，至少在不久的将来，生物分子可能会在SCD的预防治疗中发挥主要作用;与羟基脲联合，抗p -选择素单克隆抗体crizanlizumab似乎可以降低VOE频率，而l -谷氨酰胺是20年来第一个被FDA批准用于SCD的物质。然而，合成药物可能是治疗因肺水肿住院患者的关键方法，肺水肿是SCD的一个主要挑战。例如，一种泛选择素抑制剂rivipansel (GMI-1070)在住院时间和阿片类药物使用方面显示出令人鼓舞的效果。
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