最近的进步创新杜氏肌萎缩症治疗方法:从发现到临床试验。

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Shimizu-Motohashi Y, Miyatake年代,H,小牧市武田年代,青木Y

最近的进步创新杜氏肌萎缩症治疗方法:从发现到临床试验。

8点J Transl研究》2016年6月15日;(6):2471 - 89。eCollection 2016。

PubMed ID

27398133 (在PubMed

]

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杜氏肌营养不良症(DMD)的x染色体渐进退化性肌肉障碍引起的肌营养不良蛋白的缺失。没有治疗疗法,虽然创新的治疗方法近年来一直积极地调查。目前,国际临床试验注册平台已经建立这种疾病和临床试验的创新治疗方法正在进行。其中,外显子跳过和通读无意义突变是在最先进的阶段,与外显子跳过理论上适用于更多的病人。迄今为止,外显子跳过目标外显子51,44岁,45岁和53全球调查包括美国、欧盟和日本。从日本的最新公告,展示成功后肌肉的肌营养不良蛋白生产的DMD患者治疗与外显子53跳过反义寡核苷酸(ASOs)。然而,创新的治疗方法已经证明了有限的功效。外显子不解决这个问题,研究推出机制gymnotic交付麻生太郎在活细胞吸收体内进行,以提高交付。此外,建立基础设施集成多需要临床试验来促进成功的治疗模式的发展,最终适用于其他肌肉疾病和神经退行性疾病,包括脊髓性肌肉萎缩症和运动神经元疾病。

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