拯救CF气道上皮细胞功能体外雌性生殖道电位器,vx - 770。

文章的细节

引用

复制到剪贴板

范Goor F,迪达年代,Grootenhuis PD,伯顿B,曹D, Neuberger T,特恩布尔,辛格,Joubran J, Hazlewood,周J,麦卡特尼J, Arumugam V, Decker C,杨J,年轻的C,奥尔森呃,葡萄酒JJ, Frizzell RA, Ashlock M, Negulescu P

拯救CF气道上皮细胞功能体外雌性生殖道电位器,vx - 770。

《美国国家科学院刊a . 2009 11月3;106 (44):18825 - 30。doi: 10.1073 / pnas.0904709106。Epub 2009年10月21日。

PubMed ID

19846789 (在PubMed

]

文摘

囊性纤维化(CF)是一种致命的遗传性疾病引起的突变基因编码CF跨膜电导调节器(雌性生殖道),蛋白激酶a (PKA)激活上皮离子通道参与盐和流体运输在多个器官,包括肺。大多数CF CFTR突变要么减少检测通道在细胞表面(例如,合成或处理突变)或损害通道功能(例如,浇注或电导突变)或两者兼而有之。目前没有批准CFTR疗法这一目标检测。在这里,我们描述的体外药理学vx - 770,一个口头CFTR生物检测电位器在临床治疗CF的发展。在重组细胞vx - 770增加雌性生殖道通道开放概率(P (o))在F508del处理突变和G551D闸门突变。vx - 770也增加了Cl(-)分泌在培养人类CF支气管上皮细胞(HBE)携带G551D浇注在一个等位基因突变和F508del处理突变等位基因的约10倍,大约50%的观察HBE孤立从个人没有CF。此外,vx - 770减少过多的钠(+)和液体吸收,防止脱水的顶表面和增加在这些上皮纤毛跳动的文化。这些结果支持假设药物恢复或增加雌性生殖道功能可以拯救人类CF气道上皮细胞的功能。

DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Ivacaftor