Ivacaftor在囊性纤维化患者F508del-CFTR突变纯合子。

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水槽PA, Liou TG,李Borowitz DS, H,日圆K, Ordonez CL,盖勒德

Ivacaftor在囊性纤维化患者F508del-CFTR突变纯合子。

胸部。2012年9月,142 (3):718 - 724。doi: 10.1378 / chest.11 - 2672。

PubMed ID

22383668 (在PubMed

]

文摘

背景:Ivacaftor (vx - 770)是一个囊性纤维化跨膜电导调节电位器(雌性生殖道)在美国被批准用于治疗囊肿性纤维化(CF)的病人> / = 6岁的G551D突变;然而,最常见的致病雌性生殖道突变,F508del,引起不同的功能缺陷。本研究的目的是评估的安全ivacaftor在一个更大的人口和在较长时间内比先前测试和评估的有效性ivacaftor F508del-CFTR为纯合子的主题与CF。方法:这是一个第二阶段研究16周随机(4:1),双盲,安慰剂对照(部分)和一个开放的扩展(乙方)受试者符合预定的标准。结果:部分:安全性ivacaftor相当的安慰剂。整体的不良事件频率相似ivacaftor(87.5%),安慰剂组(89.3%)通过16周。FEV的变化的差异(1)%预计从基线到第16周ivacaftor之间(主要终点)和安慰剂组为1.7% (P =酒精含量)。CFTR汗水氯,生物标志物的检测活动,显示一个小减少ivacaftor vs -2.9更易与安慰剂组/ L (P = .04点)从基线到第16周。乙方:没有新的安全信号被确定。FEV的变化(1)或汗水氯化部分没有与ivacaftor持续治疗在16到40周。 CONCLUSIONS: These results expand the safety information for ivacaftor and support its continued evaluation. Lack of a clinical effect suggests that a CFTR potentiator alone is not an effective therapeutic approach for patients who have CF and are homozygous for F508del-CFTR. TRIAL REGISTRY: ClinicalTrials.gov; No.: NCT00953706; URL: www.clinicaltrials.gov.

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药物

Ivacaftor