鞘内注射脊髓性肌肉萎缩症的孩子:Nusinersen临床试验经验。

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Hache M, Swoboda KJ, Sethna N, Farrow-Gillespie, Khandji,夏,主教公里

鞘内注射脊髓性肌肉萎缩症的孩子:Nusinersen临床试验经验。

J孩子神经。2016年6月,31 (7):899 - 906。doi: 10.1177 / 0883073815627882。Epub 2016年1月27日。

PubMed ID

26823478 (在PubMed

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Nusinersen (ISIS-SMNRx或伊希斯396443)是一种反义寡核苷酸药物管理鞘内治疗脊髓性肌萎缩。我们总结腰椎穿刺的经验在第一阶段脊髓性肌萎缩症患儿nusinersen开放研究及其扩展。在研究期间,73 28个病人腰椎穿刺进行2至14岁的2/3型脊髓性肌萎缩。没有并发症发生在50(68%)腰椎穿刺;在23(32%)过程中,不良事件归因于腰椎穿刺。最常见的不良事件是头痛(n = 9),背部疼痛(n = 9),和post-lumbar穿刺综合症(n = 8)。在一个亚组分析,不良事件在年龄较大的儿童更频繁,孩子3型脊髓性肌肉萎缩症,以21 - 22码针而24-gauge针或更小。腰椎穿刺成功表现在儿童脊髓性肌肉萎缩症;腰椎puncture-related不利事件的发生频率与以往报道的儿童。

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