骨髓增生异常综合征的分子和细胞机制:靶向治疗的意义。
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许琪，梁艾，邝丽丽
骨髓增生异常综合征的分子和细胞机制:靶向治疗的意义。
国际分子化学杂志，2016 3月24日;17(4):440。doi: 10.3390 / ijms17040440。
- PubMed ID
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27023522 (PubMed视图］
- 摘要
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骨髓增生异常综合征(MDS)是一组异质克隆造血干细胞疾病，其特征为细胞减少，造血功能无效，并在高危病例中进展为继发性急性髓系白血病。传统的预测依赖于临床病理参数，辅以细胞遗传学信息。然而，最近的研究表明，基因畸变对治疗结果也有关键影响。此外，这些基因改变本身可能是治疗的目标。MDS的突变格局由涉及DNA甲基化(TET2, DNMT3A, IDH1/2)、组蛋白修饰(ASXL1, EZH2)、RNA剪接机制(SF3B1, SRSF2, ZRSR2, U2AF1/2)、转录(RUNX1, TP53, BCOR, PHF6, NCOR, CEBPA, GATA2)、酪氨酸激酶受体信号(JAK2, MPL, FLT3, GNAS, KIT)、RAS途径(KRAS, NRAS, CBL, NF1, PTPN11)、DNA修复(ATM, BRCC3, DLRE1C, FANCL)和内聚复合体(STAG2, CTCF, SMC1A, RAD21)的基因畸变所塑造。详细了解导致转化的发病机制对于设计MDS靶向治疗的单药或组合方法至关重要。
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