心脏和骨骼肌效应随机HOPE-Duchenne试验。

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泰勒M, Jefferies J,伯恩B,利马J, Ambale-Venkatesh B, Ostovaneh先生,Makkar医生R, Goldstein B,史密斯RR,软糖J, Malliaras K,费多尔B,鲁迪·J,佛塔JM, Marban L, Ascheim DD, Marban E,维克多RG

心脏和骨骼肌效应随机HOPE-Duchenne试验。

神经学。2019年2月19日,92 (8):e866-e878。doi: 10.1212 / WNL.0000000000006950。Epub 2019年1月23日。

PubMed ID

30674601 (在PubMed

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文摘

目的:评估可行性、安全性和疗效的冠脉内同种异体cardiosphere-derived细胞(cap - 1002)患者的杜氏肌肉营养不良症(DMD)。方法:停止心肌病进展(希望)杜乡审判阶段I / II,随机、对照、开放性试验(NCT02485938)。DMD患者> 12岁,实质性的心肌纤维化,被随机分配(1:1)常规治疗(控制)或全球内帽- 1002(7500万细胞)。参与者进入3美国医疗中心2016年1月到8月之间和随访12个月。一个独立的数据和安全监测委员会提供的安全监管。由MRI心脏功能和结构进行了评估,分析了核心实验室蒙蔽。骨骼肌功能性能评估的上肢(普尔)。结果:25符合条件的患者(平均年龄17.8岁;68% wheelchair-dependent)随机帽- 1002 (n = 13)或控制(n = 12)。组间治疗诱发的不良事件的发生率相似。 Compared to baseline, MRI at 12 months revealed significant scar size reduction and improvement in inferior wall systolic thickening in CAP-1002 but not control patients. Mid-distal PUL improved at 12 months in 8 of 9 lower functioning CAP-1002 patients, and no controls (p = 0.007). CONCLUSIONS: Intracoronary CAP-1002 in DMD appears safe and demonstrates signals of efficacy on both cardiac and upper limb function for up to 12 months. Thus, future clinical research on CAP-1002 treatment of DMD cardiac and skeletal myopathies is warranted. CLASSIFICATION OF EVIDENCE: This phase I/II study provides Class II evidence that for patients with DMD, intracoronary CAP-1002 is feasible and appears safe and potentially effective.

DrugBank数据引用了这篇文章

药物

帽- 1002