寡核苷酸治疗:艺术的状态。

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史密斯CIE, Zain R

寡核苷酸治疗:艺术的状态。

为Toxicol杂志》2019年1月6日,59:605 - 630。doi: 10.1146 / annurev - pharmtox - 010818 - 021050。Epub 2018 10月9。

PubMed ID

30285540 (在PubMed

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文摘

寡核苷酸(ONs)可能会干扰生物分子代表整个扩展中心法则。反义gapmer、立体块splice-switching ONs,短干扰RNA药物已成功开发。此外,antagomirs (antimicroRNAs), microRNA模仿,寡核苷酸适配子,DNA诱饵,DNAzymes, CRISPR / Cas合成导链,先天immunity-stimulating ONs都在临床试验中。DNA-targeting, triplex-forming ONs和strand-invading ONs在药物开发研究,但尚未作为药物。必威国际app设计和合成核酸化学实现生物活性ONs至关重要。主导修改phosphorothioate联系,基甲基化,和众多的2 '呋喃糖环替换,如2的氟,O-methyl或methoxyethyl。锁核酸和约束,乙一个相关的变体,桥接形式2。氧气连接到4的碳糖。Phosphorodiamidate吗啉代寡聚物,携带修改杂环骨架戒指,也被商业化。交付仍然是一个主要障碍,但系统性管理和鞘内注射用于治疗肝脏和大脑,分别。

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