lonafarnib治疗后神经功能Hutchinson-Gilford早衰症综合征。
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乌尔里希新泽西,基兰兆瓦,米勒DT,戈登磅,曹YJ, Silvera VM, Giobbie-Hurder, Neuberg D, Kleinman我
lonafarnib治疗后神经功能Hutchinson-Gilford早衰症综合征。
神经学。2013年7月30日,81 (5):427 - 30。doi: 10.1212 / WNL.0b013e31829d85c0。Epub 2013年6月28日。
- PubMed ID
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23897869 (在PubMed]
- 文摘
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目的:本研究的目的是回顾性评估神经功能状态与口服治疗抑制剂预处理和后处理lonafarnib与Hutchinson-Gilford儿童早衰症综合征(hgp),一种罕见的、致命的障碍的节段过早老化,导致早期死亡,心肌梗塞或中风。方法:主要结果与lonafarnib措施干预评估比pretherapy估计年增长率的增加体重增加。在这项研究中,神经系统症状和体征进行比较与lonafarnib预处理和后处理。结果:26参与者治疗2年以上。频率的临床中风、头痛、癫痫发作减少从审判前的利率。三史的患者频繁tia临床中风的频率和平均1.75 /年前年治疗期间经历了治疗过程中未发现新事件。中风史的一个病人死于大舰艇半球中风后5个月治疗。头痛患病率和频率减少。四个病人表现出pretherapy发作,没有患者复发或最近诊断为癫痫。结论:本研究提供了初步证据表明lonafarnib治疗可能改善计画儿童神经系统的状态。 To address this question, we have incorporated prospective neuroimaging and neurologic assessments as measures in subsequent studies involving children with HGPS. CLASSIFICATION OF EVIDENCE: This study provides Class IV evidence that lonafarnib 115-150 mg/m(2) for 24 to 29 months reduces the prevalence of stroke and TIA and the prevalence and frequency of headache over the treatment period.
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