临床剂量范围研究酶替代疗法与idursulfase淘汰赛议员II的小鼠模型。

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加西亚AR,滑落JM,潘J, Muenzer J, Lamsa JC

临床剂量范围研究酶替代疗法与idursulfase淘汰赛议员II的小鼠模型。

摩尔麝猫金属底座。2007年6月,91 (2):183 - 90。Epub 2007年4月24日。

PubMed ID

17459751 (在PubMed

]

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黏多糖病二世(议员II;亨特综合症)的x染色体代谢障碍引起的溶酶体酶的缺乏iduronate-2-sulfatase (i2),催化分解代谢的葡糖氨基葡聚糖(GAG)裂开的硫酸O-linked dermatan硫酸和硫酸乙酰肝素。最近,酶替代疗法(ERT)重组人类i2 (Elaprase (idursulfase),夏尔人类基因疗法,Inc .),已在美国和欧盟批准的治疗和管理议员II。这里介绍的研究的目的是描述的一些临床前开发idursulfase使用i2淘汰赛议员二世设计研究的小鼠模型的作用剂量和不同给药方案的idursulfase尿液和组织插科打诨的水平。收集尿液和组织样本之前idursulfase治疗和定期在每个笑话的研究和分析。存在anti-idursulfase后小鼠血清抗体idursulfase使用也决定。结果表明idursulfase,几个剂量和剂量在几个频率,导致组织和尿液减少呕吐水平剂量依赖性的方式。这些研究还表明,第四政府后,idursulfase IdS-KO鼠标模型中的生物活性,并运送到关键目标组织,达到积极形式的溶酶体,降解累积插科打诨。总之,这些结果表明,ERT idursulfase产生在人类细胞系可能是有用的治疗和管理的议员,并用于临床研究的设计评估idursulfase议员II患者的疗效。

DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Idursulfase