审查使用idursulfase黏多糖病的治疗。

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洞穴的助教,莱斯利ND

审查使用idursulfase黏多糖病的治疗。

生物制剂。2008年6月,2 (2):311 - 20。

PubMed ID

19707363 (在PubMed

]

文摘

黏多糖病II型(议员II,亨特综合征)是一种异构的、进步的x连锁隐性遗传溶酶体储存疾病是由于缺乏酶iduronate-2-sulfatase,导致异常组织粘多糖的积累,dermatan硫酸和硫酸乙酰肝素。疾病突变的结果在IDS中,位于中Xq28。到目前为止,尚未发现超过300致病突变。议员II的管理需要多学科治疗,因为许多器官系统的影响。更换功能酶参与组织一直关注各种治疗几十年。造血干细胞的移植提供了酶在许多目标组织调整,但临床反应一直令人失望。最近,与人类iduronate-2-sulfatase重组酶替代疗法(idursulfase, Elaprase ((R));剑桥郡HGT制药、马、美国),在美国和欧洲批准的作为一个安全有效的治疗患者议员II。本文提出了一种综合的概述议员二世和总结了最近文献治疗这种疾病。

DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Idursulfase

药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Idursulfase	Dermatan硫酸	小分子	人类	是的	不可用	细节
Idursulfase	硫酸乙酰肝素	小分子	人类	是的	不可用	细节
Idursulfase	Perilipin-3	蛋白质	人类	没有	不可用	细节