黏多糖病II型(亨特综合征):临床检查和治疗建议酶替代疗法的时代。

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幽灵我,斯卡帕M,贝克M, Bodamer OA, De Meirleir L, Guffon N, Meldgaard隆德,白垩土G, Van der Ploeg,泽曼J

黏多糖病II型(亨特综合征):临床检查和治疗建议酶替代疗法的时代。

J Pediatr欧元。2008年3月,167 (3):267 - 77。Epub 2007年11月23日。

PubMed ID

18038146 (在PubMed

]

文摘

黏多糖病II型(议员II;亨特综合症)是一种罕见的x连锁隐性疾病缺乏引起的溶酶体酶iduronate-2-sulphatase,导致渐进积累葡糖氨基葡聚糖在几乎所有类型的细胞,组织和器官。临床表现包括严重气道阻塞、骨骼畸形,心肌病,大多数患者,神经衰落。死亡通常发生在第二个十年的生活,尽管有些不太严重的疾病患者幸存到第五或第六十年。直到最近,还没有有效的治疗议员二世和护理已经缓和。酶替代疗法(ERT)重组人类iduronate-2-sulphatase (idursulfase),然而,现在已经介绍了。每周静脉输液的idursulfase增强机体的许多议员患者症状和体征和整体健康。本文概述了临床表现,诊断和症状管理患者的议员使用ERT二世和提供建议。治疗年轻患者的问题和中枢神经系统的参与。ERT与idursulfase患者可能受益很多议员II,尤其是在病程早期开始。

DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Idursulfase

药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Idursulfase	Dermatan硫酸	小分子	人类	是的	不可用	细节
Idursulfase	硫酸乙酰肝素	小分子	人类	是的	不可用	细节
Idursulfase	Perilipin-3	蛋白质	人类	没有	不可用	细节