重组人酸[α]-葡萄糖苷酶:婴儿发病庞贝病的主要临床益处
文章的细节
-
引用
复制到剪贴板 -
Kishnani PS, Corzo D, Nicolino M, Byrne B, Mandel H, Hwu WL, Leslie N, Levine J, Spencer C, McDonald M, Li J, Dumontier J, Halberthal M, Chien YH, Hopkin R, Vijayaraghavan S, Gruskin D, Bartholomew D, van der Ploeg A, Clancy JP, Parini R, Morin G, Beck M, De la Gastine GS, Jokic M, Thurberg B, Richards S, Bali D, Davison M, Worden MA, Chen YT, Wraith JE
重组人酸[α]-葡萄糖苷酶:婴儿发病庞贝病的主要临床益处
神经病学。2007年1月9日;68(2):99-109。Epub 2006 12月6日。
- PubMed ID
-
17151339 (PubMed视图］
- 摘要
-
背景:庞贝病是一种由溶酶体酸-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏引起的进行性代谢性神经肌肉疾病。婴儿发病庞贝病的特征是心肌病、呼吸和骨骼肌无力和早期死亡。重组人(rh) GAA在18例快速进展的婴儿发病庞贝病患者中进行了安全性和有效性评估。方法:患者诊断年龄在6个月及以下，表现出严重的GAA缺乏症和心肌病。患者每隔一周静脉输注rhGAA 20mg /kg (n = 9)或40mg /kg (n = 9)。最后一名患者随机接受治疗52周后进行分析。结果:所有患者(100%)存活至18个月。Cox比例风险分析表明，与未治疗的历史对照组相比，治疗可将死亡风险降低99%，将死亡或有创通气风险降低92%，将死亡或任何类型通气风险降低88%。在疗效方面，40 mg/kg剂量没有明显的优势。18例患者中有11例经历了164例输注相关反应; all were mild or moderate in intensity. CONCLUSIONS: Recombinant human acid alpha-glucosidase is safe and effective for treatment of infantile-onset Pompe disease. Eleven patients experienced adverse events related to treatment, but none discontinued. The young age at which these patients initiated therapy may have contributed to their improved response compared to previous trials with recombinant human acid alpha-glucosidase in which patients were older.
引用本文的药物库数据
- 药物