在治疗筛疾病挑战:一个行业的视角。
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做高压,Khanna R, Gotschall R
在治疗筛疾病挑战:一个行业的视角。
安地中海Transl。2019年7月,7 (13):291。doi: 10.21037 / atm.2019.04.15。
- PubMed ID
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31392203 (在PubMed]
- 文摘
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筛疾病是一种罕见的遗传性代谢疾病的缺陷由于缺乏酸溶酶体糖原分解代谢alpha-glucosidase(棉酚)。Alglucosidase阿尔法酶替代疗法(ERT)使用重组人棉酚(rhGAA ERT)是唯一批准治疗疾病筛。Alglucosidase阿尔法提供了无可辩驳的临床益处,但是没有一个最佳的治疗主要是由于药物针对的ERT骨骼肌。几个关键因素造成这一效率低下。一些固有的人体解剖学,不能被改变,而另一些可能解决更好的药物设计和工程。获得的知识从alglucosidase阿尔法ERT过去2年使我们更好地理解的挑战,阻碍其有效性。在本文中,我们详细的问题必须克服对提高药物的靶向和临床疗效。同样的问题也会影响治疗酶来源于基因疗法,因此,对于下一代的发展具有重要意义治疗筛。
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