每周在首次治疗生长激素缺乏症患儿Lonapegsomatropin:第三阶段高度试验。

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桑顿PS,则称AK, Aghajanova E, Chertok E, Vlachopapadopoulou E,林Z,歌W, Christoffersen ED, Breinholt VM, Kovalenko T,那里面的E, Korpal-Szczyrska M, Hofman PL, Karpf DB,蜀广告,Beckert M

每周在首次治疗生长激素缺乏症患儿Lonapegsomatropin:第三阶段高度试验。

中国性金属底座,2021年7月17日。pii: 6323258。doi: 10.1210 / clinem / dgab529。

PubMed ID

34272849 (在PubMed

]

文摘

背景:儿童生长激素缺乏症(GHD),每天注射生长激素治疗负担(hGH)高,这可能会导致贫穷的依从性和整体治疗效果不佳。Lonapegsomatropin (TransCon hGH)是一种临床实验的长效,每周GHD的前体药物治疗。摘要目的:本研究的目的是评估每周每天lonapegsomatropin vs生长激素的疗效和安全性。设计:高度试验是一个随机、非盲、active-controlled, 52周3期试验(NCT02781727)。设置:这个试验发生在15个国家的73个站点。病人:这前试验注册,161年首次治疗,青春期前的GHD患者。干预措施:患者随机2:1获得lonapegsomatropin hGH 0.24毫克/公斤/周每周或同等剂量的生长激素,日常交付。主要结果测量:主要终点是年度高速度(AHV)在52周。次要疗效终点包括改变从基线的身高标准差分数(SDS)。结果:最小二乘(LS)的意思是在52周(SE) AHV lonapegsomatropin 11.2(- 0.2)厘米/年和10.3(0.3)厘米/年每日生长激素(P = 0.009),与lonapegsomatropin展示non-inferiority每日生长激素和优越性。 LS mean (SE) height SDS increased from baseline to Week 52 by 1.10 (0.04) vs. 0.96 (0.05) in the weekly lonapegsomatropin vs. daily somatropin groups (P=0.01). Bone age/chronological age ratio, adverse events, tolerability, and immunogenicity were similar between groups. CONCLUSIONS: The trial met its primary objective of non-inferiority in AHV and further showed superiority of lonapegsomatropin compared to daily somatropin, with similar safety, in treatment-naive children with GHD.

DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Lonapegsomatropin