酶替代疗法与velmanase阿尔法(人类重组alpha-mannosidase):小说全球alpha-mannosidosis患者治疗反应模型和结果。

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Harmatz P均F, Ardigo D, Geraci年代,Hennermann JB, Guffon N,隆德,Hendriksz CJ, Borgwardt L

酶替代疗法与velmanase阿尔法(人类重组alpha-mannosidase):小说全球alpha-mannosidosis患者治疗反应模型和结果。

摩尔麝猫金属底座。2018年6月,124 (2):152 - 160。doi: 10.1016 / j.ymgme.2018.04.003。Epub 2018年4月18日。

PubMed ID

29716835 (在PubMed

]

文摘

Alpha-mannosidosis是一件单基因疾病造成溶酶体酶alpha-mannosidase缺乏,与患病率估计1:1,000,000活产。结果积累mannose-rich低聚糖在所有组织会导致一个非常异构障碍,连续的临床表现没有独特的表型。长期酶替代疗法(ERT) velmanase阿尔法批准在欧洲治疗non-neurological表现轻度至中度患者alpha-mannosidosis。疾病的临床异质性和稀有限制单一参数的敏感性检测临床相关的治疗效果。因此,我们提出一种新颖的多变量响应器分析评估的有效性ERT alpha-mannosidosis和现在的功效分析velmanase阿尔法使用这种方法。全球治疗反应velmanase阿尔法(定义为响应> / = 2域包括药效学、功能和生活质量的结果)是事后的数据适用于关键的安慰剂对照rhLAMAN-05研究和长期的数据从所有病人临床综合发展项目(rhLAMAN-10)。12个月的治疗后,全球治疗反应是通过87%的病人接受velmanase阿尔法(n = 15)接受安慰剂的患者比例为30% (n = 10)。长期数据从所有病人临床项目(n = 33)显示,88%的病人是全球救援人员,包括所有儿科患者(100%)(n = 19),大部分(71%)的成人患者(n = 14)。响应方分析模型演示了一个临床有意义的治疗效果与velmanase阿尔法和支持长期治疗的早期启动和持续受益的患者alpha-mannosidosis ERT。

DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Velmanase阿尔法