Eteplirsen杜氏肌萎缩症的治疗中。

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Lim KR, Maruyama R,横田T

Eteplirsen杜氏肌萎缩症的治疗中。

药物洗脱支架重击。2017年2月28日;11:533 - 545。doi: 10.2147 / DDDT.S97635。eCollection 2017。

PubMed ID

28280301 (在PubMed

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杜氏肌萎缩症是一种致命的神经肌肉障碍影响大约3500 - 5000的男性生育的特征是进行性肌恶化。在x染色体隐性遗传方式,是由功能丧失DMD基因的突变引起的肌营养不良蛋白编码,一个稳定细胞骨架蛋白的质膜肌肉纤维。2016年9月,美国食品和药物管理局授予加速批准eteplirsen(或Exondys 51),一种行为促进肌营养不良蛋白的药物生产通过恢复平动模式通过特定的阅读框跳过的外显子51有缺陷的基因变异。Eteplirsen适用于DMD患者约有14%的突变。本文广泛评论和讨论了可用的信息eteplirsen迄今为止,专注于药理、有效性、安全性和耐受性临床前和临床试验的数据。eteplirsen所面临的问题,特别是有关它的功效,将确定。最后,eteplirsen和外显子的地方跳过一般治疗策略将讨论在杜氏肌萎缩症的治疗。

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药物

Eteplirsen

药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Eteplirsen	dmd - 001基因外显子51目标站点)	核苷酸	人类	是的	绑定	细节