Mavacamten -一种新的疾病特异性药物治疗有症状的肥厚性心肌病患者的选择

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Pysz P, rajtarar - salwa R, Smolka G, Olivotto I, Wojakowski W, petkowo - dimitrow P

Mavacamten -一种新的疾病特异性药物治疗有症状的肥厚性心肌病患者的选择

中国生物医学工程学报，2017;29(9):949-954。doi: 10.33963 / KP.a2021.0064。Epub 2021 7月16日。

PubMed ID

34268723 (PubMed视图

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摘要

目前肥厚性心肌病(HCM)的药物治疗不是疾病特异性的，疗效不佳，往往需要介入治疗。探索者-HCM是一项3期随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验，研究了mavacamten对HCM、左室流出道梗阻(LVOTO)和纽约心脏协会(NYHA) II或III级症状患者的疗效。主要终点定义为峰值耗氧量(pVO(2)) >/=1.5 ml/kg/min增加和>/=1 NYHA级降低或>/=3.0 ml/kg/min pVO2增加而NYHA级没有恶化。次要终点评估运动后LVOT梯度、pVO2、NYHA级别、堪萨斯城心肌病问卷-临床总结评分(KCCQ-CSS)和肥厚性心肌病症状问卷呼吸短促评分(HCMSQ-SoB)的变化。共有251名患者被随机分为服用mavacamten或安慰剂两组。与安慰剂组相比，mavacamten组达到主要终点和所有次要终点的频率显著更高。mavacamten的安全性与安慰剂相似。总之，对梗阻性HCM患者使用马伐康滕进行疾病特异性治疗可降低LVOTO，并改善客观功能参数和患者相关健康状况。

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