第三阶段患者的多中心研究Revusiran世袭Transthyretin-Mediated (hATTR)淀粉样变心肌病(努力)。
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法官DP,克里斯汀AV,杰罗甘M,毛雷尔女士,福尔克RH,汉娜米,Gillmore J,加戈P, Vaishnaw AK, Harrop所说J,鲍威尔C,卡斯滕V,张X,糖果山,背心J,霍金斯PN
第三阶段患者的多中心研究Revusiran世袭Transthyretin-Mediated (hATTR)淀粉样变心肌病(努力)。
Cardiovasc药物其他。2020年6月,34 (3):357 - 370。doi: 10.1007 / s10557 - 019 - 06919 - 4。
- PubMed ID
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32062791 (在PubMed]
- 文摘
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目的:评估revusiran奋进号三期研究,开展针对肝RNA干扰治疗转体基因(竞技场队伍)生产、治疗心肌病引起的遗传性transthyretin-mediated (hATTR)淀粉样变。方法:随机hATTR淀粉样变患者心肌病2:1获得皮下每日revusiran 500毫克(n = 140)或安慰剂(n = 66) 5天一个多星期之后,每周的剂量。6分钟步行试验的测试距离和血清Co-primary端点是竞技场队伍。结果:Revusiran治疗停止后平均6.71个月;研究发起人过早停止加药由于观察死亡率之间的失衡治疗武器。18(12.9%)患者revusiran和2(3.0%),安慰剂治疗期间死亡。大多数死亡在治疗手臂被裁决为心血管由于心力衰竭(HF),符合疾病的自然史。revusiran患者事后安全的调查发现,在基线,更大比例的那些去世的人> / = 75年,显示临床证据的更先进的高频相比那些还活着在治疗。Revusiran药代动力学接触和降低竞技场队伍并没有显示有意义的区别病人死了,他还活着。Revusiran没有可影响超声心动图参数,心脏生物标记,或心血管和心力衰竭住院事件的频率。 CONCLUSIONS: Causes for the observed mortality imbalance associated with revusiran were thoroughly investigated and no clear causative mechanism could be identified. Although the results suggest similar progression of cardiac parameters in both treatment arms, a role for revusiran cannot be excluded. CLINICAL TRIAL REGISTRATION: NCT02319005.