早期阶段的临床免疫原性Valoctocogene Roxaparvovec, AAV5-Mediated基因治疗血友病。

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早期阶段的临床免疫原性Valoctocogene Roxaparvovec, AAV5-Mediated基因治疗血友病。

摩尔。2021年2月3;29 (2):597 - 610。doi: 10.1016 / j.ymthe.2020.12.008。Epub 2020 12月10。

PubMed ID

33309883 (在PubMed

]

文摘

评价腺相关病毒(AAV)的免疫反应介导的基因疗法剂量之前还是之后政府中扮演着重要角色在决定治疗的安全性和有效性。本报告描述了后3年的免疫原性数据管理valoctocogene roxaparvovec (BMN 270),一个AAV5-mediated基因治疗人类B编码domain-deleted FVIII (hFVIII-SQ) 1/2期临床研究成年男性患者有严重血友病a预先存在的体液免疫AAV5或历史的FVIII抑制剂被排除在审判。血浆和外周血单核细胞(PBMC)样本收集后定期剂量管理评估的体液和细胞免疫反应AAV5向量和transgene-expressed hFVIII-SQ。引发的免疫反应主要BMN 270年政府在很大程度上局限于抗体的发展可交叉反应的的AAV5衣壳与其他常见的AAV血清型。没有观察到FVIII抑制剂反应后3年内剂量管理。上下文预防性或按需皮质类固醇免疫抑制给定向量注入后,AAV5和hFVIII-SQ peptide-specific细胞免疫反应间歇地探测到一个干扰素(IFN)γ和肿瘤坏死因子(TNF) - alpha FluoroSpot化验,但他们显然没有与有害的相关安全事件或变化效果的措施。

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Valoctocogene roxaparvovec