Eladocagene Exuparvovec:首先批准。

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Keam SJ

Eladocagene Exuparvovec:首先批准。

药。2022年9月,82 (13):1427 - 1432。doi: 10.1007 / s40265 - 022 - 01775 - 3。

PubMed ID

36103022 (在PubMed

]

文摘

Eladocagene exuparvovec (Upstaza)是一种基因疗法由PTC疗法治疗人类的芳香L-amino酸脱羧酶(AADC)缺乏症。Eladocagene exuparvovec包含一个腺相关病毒载体,提供多巴脱羧酶(DDC)基因,人类AADC基因。Eladocagene exuparvovec批准于2022年7月在欧盟治疗与临床患者18个月岁以上,分子和确认诊断AADC基因缺陷严重的表型(如病人不能坐,站立或行走)。本文总结了发展的里程碑eladocagene exuparvovec导致第一个批准用于治疗患者18个月岁以上AADC缺乏症。

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Eladocagene exuparvovec