在弗里德希氏共济失调新兴疗法。

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Zesiewicz助教,汉考克J, Ghanekar SD,郭SH, Dohse CA,织女星J

在弗里德希氏共济失调新兴疗法。

专家Neurother牧师。2020;12月20 (12):1215 - 1228。doi: 10.1080 / 14737175.2020.1821654。Epub 2020年9月21日。

PubMed ID

32909841 (在PubMed

]

文摘

简介:弗里德希氏共济失调(FRDA)是一种进步,导致步态和肢体共济失调的神经退行性疾病,糖尿病,心脏肥大,脊柱侧凸。在细胞水平上,FRDA frataxin不足的结果,一个线粒体蛋白质起着至关重要的作用在铁体内平衡和改善氧化应激。目前存在FRDA没有治愈的方法,但是令人兴奋的治疗发展目标的不同部分病理级联是在地平线上。地区:覆盖地区包括过去和新兴治疗FRDA,包括抗氧化剂和mitochondrial-related代理、核因子erythroid-derived两个相关因子2 (Nrf2)活化剂,氘多不饱和脂肪酸,铁螯合剂,组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂,trans-activator转录(乙)-frataxin干扰素γ(IFNgamma),促红细胞生成素,白藜芦醇,基因治疗,和反义寡核苷酸(ASOs),等等。专家意见:尽管药物发现挑战,新的和令人兴奋的潜在治疗FRDA目前在地平线上,包括药剂和基因治疗。代理增强线粒体功能,比如Nrf2活化剂,dPUFAs和催化抗氧化剂,以及小说frataxin增强和遗传调制方法有望为这种毁灭性疾病提供治疗。

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药物

Omaveloxolone