激活PI3激酶三角洲综合症:从基因治疗。

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Michalovich D, Nejentsev年代

激活PI3激酶三角洲综合症:从基因治疗。

Immunol前面。2018年2月27日,9:369。doi: 10.3389 / fimmu.2018.00369。eCollection 2018。

PubMed ID

29535736 (在PubMed

]

文摘

激活PI3激酶三角洲综合症(adp)是一个主要的免疫缺陷引起的显性突变,增加活动phosphoinositide-3-kinase三角洲(PI3Kdelta)。美国可能是由于突变PIK3CD基因编码PI3Kdelta催化亚基p110delta (APDS1)或PIK3R1突变基因编码调节亚基p85alpha (APDS2)。美国先进的研究必威国际app在2013年首次被发现后迅速。超过200美国病人在世界各地已确定。多个小说adp突变被报道和分子机制导致PI3Kdelta激活已被阐明。adp的发现显著增加我们理解PI3Kdelta在人类免疫系统的作用。或许最重要的是,发现的主要免疫缺陷的分子基础建议美国患者,曾收到只有非特异性治疗,可以被一本小说类的药物,抑制PI3Kdelta活动。这导致选择性PI3Kdelta抑制剂在美国正在进行的临床试验的患者。总的来说,adp转化研究的故事提供了一个极好的例子,患者开始未知的疾病引起,导致小说特殊的以知识为基础的治疗。必威国际app

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