基因治疗为黏多糖病类型二世审查当前的可能性。

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Zapolnik P, Pyrkosz

基因治疗为黏多糖病类型二世审查当前的可能性。

Int J摩尔Sci。2021年5月23日,22 (11):5490。doi: 10.3390 / ijms22115490。

PubMed ID

34070997 (在PubMed

]

文摘

黏多糖病II型II (MPS)是一种溶酶体储存障碍基于id的突变基因编码iduronate 2-sulphatase。因此,有一个积累glycosaminoglycans-heparan硫酸盐和dermatan硫酸盐几乎所有身体组织,导致他们的障碍。目前,主要的治疗方法是酶替代疗法,可以改善疾病的过程中通过减少躯体症状,包括肝肿大和脾肿大。然而,酶不穿过血脑屏障,没有改善中枢神经系统的功能已经观察到患者的严重形式的疾病。另一种治疗方法,解决了酶替代疗法的典型问题是基因疗法,即。,交付正确的基因靶细胞通过一个适当的向量。在应用基因治疗已经取得了许多进步国会议员二世,从细胞模型,人体临床试验。在本文中,我们简要介绍基因疗法和讨论的历史和基本知识的当前状态黏多糖病的治疗II型的方法。

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