脐带血扩张与烟酰胺提供长期multilineage移植。

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脐带血扩张与烟酰胺提供长期multilineage移植。

中国投资。2014年7月,124 (7):3121 - 8。doi: 10.1172 / JCI74556。Epub 2014 6月9。

PubMed ID

24911148 (在PubMed

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文摘

背景:延迟造血恢复的主要缺点脐血移植(UCB)。vivo-expanded UCB缩短交货时间的移植造血恢复,但长期、稳健扩大移植的单位还没有被证明。我们测试的假设UCB-derived细胞干细胞组成的产品扩大了21天的烟酰胺和noncultured T细胞比例(NiCord)可以促进造血恢复,并提供长期的移植。方法:在第一阶段试验中,11成人血液恶性肿瘤接受骨髓移植骨髓调节后跟NiCord和第二个unmanipulated UCB单位。安全、造血恢复和供体移植与历史控制进行评估和比较。结果:没有不良事件归因于NiCord的注入。完全或部分中性粒细胞和T细胞移植来自NiCord观察8例,和NiCord移植保持稳定在所有患者,平均随访21个月。两个病人长期移植unmanipulated单元来实现。患者移植NiCord早些时候达到中等嗜中性粒细胞恢复(13日与25天,P < 0.001)与正常人之间的历史控制。1年期整体和无进展存活率分别为82%和73%,分别。 CONCLUSION: UCB-derived hematopoietic stem and progenitor cells expanded in the presence of nicotinamide and transplanted with a T cell-containing fraction contain both short-term and long-term repopulating cells. The results justify further study of NiCord transplantation as a single UCB graft. If long-term safety is confirmed, NiCord has the potential to broaden accessibility and reduce the toxicity of UCB transplantation. TRIAL REGISTRATION: Clinicaltrials.gov NCT01221857. FUNDING: Gamida Cell Ltd.

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药物

Omidubicel