他afamidis治疗遗传性转甲状腺素淀粉样变的作用机制及临床应用。

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Coelho T, Merlini G, Bulawa CE, Fleming JA, Judge DP, Kelly JW, Maurer MS, Plante-Bordeneuve V, Labaudiniere R, Mundayat R, Riley S, Lombardo I, Huertas P

他afamidis治疗遗传性转甲状腺素淀粉样变的作用机制及临床应用。

神经科学。2016年6月;5(1):1-25。doi: 10.1007 / s40120 - 016 - 0040 - x。Epub 2016 2月19日。

PubMed ID

26894299 (PubMed视图

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摘要

转甲状腺素(TTR)运输视黄醇结合蛋白-维生素A复合物，是血液中甲状腺素的一种次要转运体。其四聚体结构经历速率限制解离和单体错误折叠，使TTR聚集或成为淀粉样蛋白。TTR基因突变通常使四聚体不稳定和/或加速四聚体解离，促进淀粉样蛋白发生。trr相关淀粉样变是罕见的，致命的，蛋白质错误折叠疾病，其特征是可变结构的可溶性聚集物的形成和淀粉样蛋白的组织沉积。TTR淀粉样变具有一系列的表现，包括进行性神经病变和/或心肌病。直到最近，唯一被接受的阻止遗传性TTR淀粉样变进展的治疗方法是肝移植，它用淀粉样性较差的野生型TTR取代突变TTR的肝脏来源。Tafamidis葡胺是一种设计合理的非非甾体抗炎药苯并恶唑衍生物，与TTR结合具有高亲和力和选择性，并在动力学上稳定四聚体，减缓单体形成、错误折叠和淀粉样蛋白发生。他afamidis是首个被批准用于减缓TTR家族性淀粉样蛋白多神经病周围神经损害进展的药物疗法。在这里，我们描述了他脒的作用机制，并回顾了临床数据，证明他脒治疗可以减缓早期Val30Met淀粉样变患者的神经功能恶化，保持营养状态，以及生活质量。

引用本文的药物库数据

药物

Tafamidis