关键作用的激肽释放酶遗传性血管性水肿的发病机理:临床试验ecallantide,小说激肽释放酶抑制剂。

文章的细节

引用

复制到剪贴板

施耐德L, Lumry W, Vegh,威廉姆斯啊,Schmalbach T

关键作用的激肽释放酶遗传性血管性水肿的发病机理:临床试验ecallantide,小说激肽释放酶抑制剂。

J过敏Immunol。2007年8月,120(2):416 - 22所示。doi: 10.1016 / j.jaci.2007.04.028。Epub 2007年6月7日。

PubMed ID

17559913 (在PubMed

]

文摘

背景:遗传性血管性水肿(已经)是一种罕见的常染色体显性障碍由C1抑制剂基因突变引起的。患者有经验间歇袭击水肿影响口咽,腹部,胃肠道和四肢。C1抑制剂是主要的内源性抑制剂的kallikrein-kinin(接触)级联。不受监管的激肽释放酶激活生成缓激肽,肿胀和疼痛的可能中介描述有攻击。Ecallantide,一部小说,重组蛋白,强有力地抑制激肽释放酶。这是第一个安慰剂对照评估人类的治疗干预改善症状有攻击的假设下,级联是公认的途径接触负责病理。目的:确定ecallantide的安全性和有效性有患者。方法:双盲,安慰剂对照,ascending-dose研究评估疗效和耐受性的ecallantide(5、10、20或40毫克/米(2)静脉注射)在个人经历急性发作(N = 49)。12个受试者被分配到每个剂量级别:10 ecallantide和2安慰剂,每组。结果:Ecallantide治疗改善的症状有攻击:Ecallantide患者的72.5%(29/40)和25.0%(2/8)显著改善报告的安慰剂的病人在症状(P = .0169) 4小时内。 Ecallantide was well tolerated at all doses. CONCLUSION: Ecallantide, a potent, specific inhibitor of plasma kallikrein, significantly improved HAE symptoms over placebo. The trial provides strong support for the role of the kallikrein-kinin cascade and its end product, bradykinin, in the pathophysiology of HAE. Further clinical trials are underway. CLINICAL IMPLICATIONS: Ecallantide is a promising new therapy for HAE attacks.

DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Ecallantide