实际经验与使用抗血友病因子(重组)，聚乙二醇化预防严重血友病A。
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Dunn AL, Ahuja SP, Mullins ES
实际经验与使用抗血友病因子(重组)，聚乙二醇化预防严重血友病A。
血友病，2018年1月23日。doi: 10.1111 / hae.13403。
- PubMed ID
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29359417 (PubMed视图］
- 摘要
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简介:延长半衰期因子VIII (FVIII)预防被批准用于血友病A，但关于常规临床使用的数据有限。目的:评估ADYNOVATE((R))(抗血友病因子(重组)，聚乙二醇化预防儿童和成人血友病A.的真实经验。方法:在三个美国血友病治疗中心进行回顾性图表回顾。确定了在常规临床实践中开始使用Adynovate预防的所有患者的记录。在Adynovate开始前6个月开始的人口学、临床和患者报告的信息，直到对记录回顾进行分析。结果:15例患者(年龄9个月至28岁)，中位使用Adynovate 9个月(范围1-15个月)。所有患者均从另一种预防方案中切换，13例(87%)从标准半衰期重组FVIII中切换。9例(60%)患者在换药前6个月内发生>/=1次出血。换药最常见的原因是减少输注频率(14例)。在转换后，13名患者的输注频率降低，总体每周因子消耗降低了19%。8例(53%)患者在换药后无出血，3例(20%)患者有自发性关节出血(换药前4例)，3例(20%)患者仅有轻度创伤性出血。 Patient/parental satisfaction with Adynovate was documented as positive in 13 of 15 (87%) cases; 2 patients were not satisfied and discontinued Adynovate. No adverse events were considered related to Adynovate. CONCLUSION: In patients who switched from a standard half-life FVIII to Adynovate prophylaxis in routine clinical practice, bleeding control was generally improved or maintained, with a lower infusion frequency and factor consumption in most patients.
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