潜在作用的新聚乙二醇重组因子八世为血友病。

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永利TT, Gumuscu B

潜在作用的新聚乙二醇重组因子八世为血友病。

J血液地中海。2016年6月20;7:121-8。doi: 10.2147 / JBM.S82457。eCollection 2016。

PubMed ID

27382347 (在PubMed

]

文摘

血友病,一个缺乏第八凝血因子(F)的活动,与近似的x染色体出血障碍发病率的5000名男性婴儿。Bleeding-related并发症往往导致更严重的疾病,生活质量差,严重破坏关节外科干预措施,缩短寿命。plasma-derived的可用性和重组FVIII产品,主要预防措施被证明的好处,现在照顾患者的标准缺陷严重的因素。目前血友病的研究专注于创造新因素替代疗法较必威国际app长的半衰期;访问替代机制来实现理想的止血和增强绕过活动;并限制蛋白质的免疫原性。PEGylation包括共价连接的聚乙二醇(PEG)的蛋白质,肽或小分子药物。盯住有效增加蛋白质的分子量和大小通过创建一个亲水分子云。这分子变化可能减少易感性分子的蛋白水解活性和降解。也相信PEGylation改变蛋白质的表面电荷,最终干扰一些受体介导间隙过程。 The half-life of PEGylated factor is more prolonged when compared to non-PEGylated full-length recombinant FVIII. The dawn of a new era in the care of hemophilia patients is upon us with the release of recombinant FVIII products with extended half-lives, and products with even more extended half-life will become available in a very short time. With all the promise of these new agents, many questions still remain.

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药物

Antihemophilic因子(重组),聚乙二醇

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