Pegvaliase治疗苯丙酮尿:长期的3期临床试验项目的结果(棱镜)。

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Pegvaliase治疗苯丙酮尿:长期的3期临床试验项目的结果(棱镜)。

124年5月,摩尔麝猫金属底座,2018 (1):27-38。doi: 10.1016 / j.ymgme.2018.03.006。Epub 2018年3月31日。

PubMed ID

29653686 (在PubMed

]

文摘

背景:苯丙酮尿症(北大)是由于苯丙氨酸羟化酶(PAH)缺乏症,导致苯丙氨酸(检)积累。Pegvaliase,聚乙二醇重组项圈藻摘要氨苯丙氨酸裂解酶(PAL),将板式换热器trans-cinnamic酸和氨,是一个潜在的酶替代疗法降低血液板式换热器在北大的成年人。方法:两个3期研究,PRISM-1 PRISM-2, pegvaliase治疗的有效性和安全性评估使用感应,药物剂量滴定和维护在北大的成年人。在PRISM-1, pegvaliase-naive参与者与血法> 600 mumol / L随机1:1的维持剂量20毫克/天或40毫克/天的pegvaliase。参与者在PRISM-2 PRISM-1 pegvaliase继续治疗,临床试验,包括正在进行的三,非盲、长期扩展研究pegvaliase 5毫克/天的剂量60毫克/天。结果:261名参与者接受pegvaliase治疗,达到72.0%和32.6% > / = 12个月和> / = 24个月治疗,分别,65%仍积极接受治疗。平均(SD)血液板式换热器是1232.7(386.4)在基线mumol / L, 564.5 (531.2) mumol / L在12个月里,和311.4 (427)mumol / L在24个月,从基线的减少51.1%和68.7%,分别。在24个月内,68.4%的参与者达到血法

DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Pegvaliase