Pegvaliase治疗苯丙酮尿症:一个关键,双盲随机停药3期临床试验。

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隆戈哈丁有限公司阿马托RS, Stuy M, N,伯顿BK,波斯纳J,翁HH, Merilainen M,顾Z,江J, Vockley J

Pegvaliase治疗苯丙酮尿症:一个关键,双盲随机停药3期临床试验。

124年5月,摩尔麝猫金属底座,2018 (1):20-26。doi: 10.1016 / j.ymgme.2018.03.003。Epub 2018年3月18日。

PubMed ID

29628378 (在PubMed

]

文摘

简介:Pegvaliase是重组项圈藻摘要氨苯丙氨酸裂解酶(PAL)酶在调查中用于治疗成人苯丙酮尿症(北大)。这手稿描述了随机中止试验的结果(RDT)设计评估的影响pegvaliase治疗血苯丙氨酸(法)和神经精神成果在北大的成年人。方法:PRISM-2三,第三阶段的研究,与北大招收成人接受pegvaliase治疗(启动前2期或3期研究)。RDT, PRISM-2的第2部分,是一个8周试验评估血法浓度的变化,神经和神经认知措施,和安全结果PRISM-2参与者实现至少20%的血从预处理法减少基线pegvaliase治疗。参与者被随机2:1,要么继续pegvaliase(20毫克/天或40毫克/天)或者切换到匹配的安慰剂。结果:合用pegvaliase小组招收了66名参与者,每个安慰剂组14参与者。血液检浓度变化的主要终点RDT进入RDT第八周了临床意义和显著差异pegvaliase和安慰剂组。意味着(SD)血液初检RDT当所有参与者接受pegvaliase 563.9妈妈(504.6)组分配到20毫克/天安慰剂组(n = 14), 508.2妈妈(363.7)在那些分配给40毫克/天安慰剂组(n = 14),妈妈和503.9(520.3)的分配继续pegvaliase治疗(n = 58)。RDT的第八周,最小二乘均值变化针对板式换热器为949.8(95%置信区间)血妈妈(760.4 - 1139.1)20毫克/天安慰剂组和664.8妈妈(465.5 - 864.1)40毫克/天相比安慰剂组26.5妈妈(-68.3 - 121.3)池(20毫克/天,40毫克/天)pegvaliase组(P < 0.0001汇集pegvaliase组和安慰剂组)。不良事件(AEs)通常是低集中汇集pegvaliase组相比安慰剂组。 The most common AEs for the pooled pegvaliase and pooled placebo groups were arthralgia (13.6% and 10.3%, respectively), headache (12.1% and 24.1%), anxiety (10.6% and 6.9%), fatigue (10.6% and 10.3%), and upper respiratory tract infection (1.5% and 17.2%). CONCLUSION: Mean blood Phe reduction was sustained in the pegvaliase group, while placebo groups had mean blood Phe concentration increase toward pre-treatment baseline levels. Results from this study confirmed the efficacy of pegvaliase in maintaining reduced blood Phe concentrations with a manageable safety profile for most participants.

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药物

Pegvaliase