一个特定的和强有力的抑制剂葡糖神经酰胺合成酶的底物抑制治疗戈谢病。

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麦凯克伦KA, Fung J Komarnitsky年代,西格尔CS,壮族西城,赫托E, Shayman是的,格拉博夫斯基,Aerts JM,程SH,科普兰DP,马歇尔J

一个特定的和强有力的抑制剂葡糖神经酰胺合成酶的底物抑制治疗戈谢病。

摩尔麝猫金属底座。2007年7月,91 (3):259 - 67。2007年5月16日Epub。

PubMed ID

17509920 (在PubMed

]

文摘

一种方法治疗戈谢病是底物抑制疗法旨在消除异常的溶酶体积累的葡糖神经酰胺。我们已经确定了小说的葡糖神经酰胺合成酶抑制剂(贞- 112638)和评估活动的戈谢病的小鼠模型(D409V / null)。贞- 112638的生化特征显示良好的效力(IC(50)大约24海里)和特异性针对目标酶。老鼠接受药物前衬底(10周的年龄)的重要积累显示葡糖神经酰胺水平低数量的高雪氏症细胞在脾脏,肺和肝的同龄对照组相比。治疗老年小鼠已经显示大量的组织葡糖神经酰胺(7个月)导致逮捕衬底和外观的进一步积累更多的高雪氏症细胞在受影响的器官。这些数据表明,底物抑制疗法与贞- 112638是一个可行的替代方法酶疗法治疗内脏病理戈谢病。

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