阶段I / IItrial myo - 029与肌肉萎缩症成人话题。

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弗莱克斯坦瓦格纳KR,杰,阿马托AA, Barohn RJ, Bushby K,玉梭鱼DM, Flanigan公里,Pestronk,欧R,沃尔夫GI,鹰M,佛罗伦萨JM, WM王潘迪亚年代,Straub V,朱诺P,迈耶斯K, Csimma C, Araujo T,艾伦R,帕森斯SA Wozney JM, Lavallie呃,小Mendell说

阶段I / IItrial myo - 029与肌肉萎缩症成人话题。

63年5月,安。2008 (5):561 - 71。doi: 10.1002 / ana.21338。

PubMed ID

18335515 (在PubMed

]

文摘

目的:肌肉生长抑制素是一种内生的消极监管机构肌肉增长和小说的目标肌肉疾病。我们进行了一次安全试验的肌肉生长抑制素的中和抗体,myo - 029,在成人肌肉营养不良(贝克尔肌肉萎缩症、facioscapulohumeral萎缩症和肢带肌萎缩症)。方法:双盲,安慰剂对照,跨国,随机的研究包括116名被试分为顺序增大剂量组,每个接收myo - 029或安慰剂(队列1 1毫克/公斤;组2 3毫克/公斤;组3 10毫克/公斤;组4 30毫克/公斤)。安全性和不良事件被报道的症状和体征评估,以及通过身体检查,化验结果、超声心动图、心电图、主题与facioscapulohumeral萎缩症,眼底镜和听力测定考试。myo - 029生物活性是通过人工肌肉测试,评估量化肌肉测试,功能测试,subject-reported结果,磁共振成像研究中,双能射线吸收仪研究,和肌肉活检。结果:肌- 029具有良好的安全性和耐受性除了皮肤过敏在10和30毫克/公斤剂量。没有改进指出勘探结束点的肌肉力量或函数,但这项研究不是驱动的功效。 Importantly, bioactivity of MYO-029 was supported by a trend in a limited number of subjects toward increased muscle size using dual-energy radiographic absorptiometry and muscle histology. INTERPRETATION: This trial supports the hypothesis that systemic administration of myostatin inhibitors provides an adequate safety margin for clinical studies. Further evaluation of more potent myostatin inhibitors for stimulating muscle growth in muscular dystrophy should be considered.

DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Stamulumab