[肌肉生长抑制素抑制肌营养不良的治疗策略]。
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Sunada Y
[肌肉生长抑制素抑制肌营养不良的治疗策略]。
《新景教》2006年11月;46(11):942-4。
- PubMed ID
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17432227 (PubMed视图］
- 摘要
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肌生长抑制素是tgf - β超家族的一员，主要在骨骼肌中表达，并作为骨骼肌质量的负调节因子。因此，肌肉生长抑制素抑制在临床上增加肌肉质量以治疗肌肉萎缩疾病患者方面具有巨大的潜力。mdx小鼠(杜氏肌营养不良症模型)全身注射肌肉生长抑制素中和抗体可增加骨骼肌质量和力量。一种人类抗肌肉生长抑制素单克隆抗体MYO-029正在美国和欧洲对肌肉萎缩症患者进行临床试验。其他抑制肌肉生长抑制素的方法已被证明在体内具有有益的作用。在mdx小鼠和突变的小穴蛋白3转基因小鼠(LGMD1C模型)中，用肌生长抑制素前域阻断肌生长抑制素活性导致肌肉质量增加，肌肉功能增强，以及营养不良肌的组织学改善。用肌生长抑制素受体的细胞外配体结合域ActRIIB治疗，导致LGMD1C模型小鼠的肌肉质量显著增加。这些发现表明，肌肉生长抑制素抑制可能导致有效的治疗肌肉营养不良。但是，对于各种类型的肌肉萎缩症的治疗适应症以及治疗的安全性有待于进一步的临床应用。
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