Pharmacometric方法代替传统的罕见疾病的研究研究:第三阶段的例子剂量选择Emicizumab在血友病。

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Yoneyama K,施密特C, Kotani N,利维GG,开赛R, Iida年代,日本岛,Kawanishi T

Pharmacometric方法代替传统的罕见疾病的研究研究:第三阶段的例子剂量选择Emicizumab在血友病。

Pharmacokinet。2018年9月,57 (9):1123 - 1134。doi: 10.1007 / s40262 - 017 - 0616 - 3。

PubMed ID

29214439 (在PubMed

]

文摘

背景:Emicizumab (ACE910)是一个双特异性抗体模仿的代数余子式功能激活凝血因子八世。在我/ II期研究,emicizumab减少了出血频率严重血友病患者,不管VIII因子抑制剂的存在,在每周皮下剂量的0.3,1和3毫克/公斤。方法:用我/ II期研究数据,人口药代动力学和反复比较(RTTE)之间的关系建模,进行了定量评价的药物动力学emicizumab频率和减少出血。模拟被表现确定最小的风险预期达到零出血事件1年至少50%的患者,选择剂量方案进行第三阶段的研究。结果:RTTE模型充分预测出血发病等离子emicizumab浓度的函数。模拟表明,等离子体浓度emicizumab > / = 45个杯子/毫升应该导致零出血事件1年至少50%的患者。这有效接触之前的选择提供依据,未经考验的剂量方案1.5毫克/公斤一次每周,每2周3毫克/公斤,每4周和6毫克/公斤III期研究。结论:pharmacometric方法引导第三阶段的剂量选择emicizumab的血友病,没有进行常规的研究研究。第三阶段研究选定的剂量方案目前正在进行。本案例研究表明,pharmacometric方法可以替代传统的罕见疾病的研究研究,将简化药物开发过程。

DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Emicizumab