回顾miglustat戈谢病1型的临床管理。

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Ficicioglu C

回顾miglustat戈谢病1型的临床管理。

中国风险等。2008年4月,4(2):425 - 31所示。

PubMed ID

18728838 (在PubMed

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文摘

戈谢病是一个逐步溶酶体储存障碍引起的葡糖脑苷脂酶的缺乏,和以intralysosomal存储的葡糖神经酰胺在多个器官系统功能障碍。静脉酶替代imiglucerase是公认的标准治疗有症状的患者,有效地降低了许多类型的体征和症状我戈谢病在大多数患者没有严重的副作用。另一种治疗方法是减少基质治疗N-butyldeoxynojirimycin (NB-DNJ) (miglustat;Zavesca ((R))),一个可逆地抑制亚氨基的糖glucosylceremide葡糖神经酰胺合成酶和减少细胞内储存。Miglustat最近被批准在欧洲和美国的有症状的轻度至中度患者临床表现为谁酶替代疗法不是一个选择。本文探讨临床研究的结果和使用miglustat作为代理类型我戈谢病患者治疗。

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药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Miglustat	神经酰胺葡糖基转移酶	蛋白质	人类	是的	抑制剂	细节