Miglustat:基质减少治疗溶酶体储存障碍与原发性中枢神经系统的参与。

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Miglustat:基质减少治疗溶酶体储存障碍与原发性中枢神经系统的参与。

最近拍的中枢神经系统药物。2006年1月;1 (1):77 - 82。

PubMed ID

18221193 (在PubMed

]

文摘

困难的大脑功能酶限制修改患者神经结果neuronopathic溶酶体储存形式的疾病。在这些疾病的一个子集,结果从鞘糖脂代谢的影响,使用小分子底物前体合成的抑制剂可能减少脑组织脂质沉积,导致疾病的改善。这种方法的有效性,称为底物还原疗法,已经证明了几个动物模型;神经节苷脂的合成减少存储在大脑中,延迟出现症状和长时间生存。这个临床前的治疗概念作为理由使用miglustat人类继续进行试验;的imino-sugar抑制剂ceramide-specific glucosytransferase(第一个关键步骤的催化剂在合成鞘糖脂)。glycosphingolipidoses罕见的“孤儿”障碍;合适的研究对象的数量有限和缺乏信息的自然历史上这些疾病代表进行的临床试验的主要障碍。治疗可能是终身管理,将会有一个需要识别任何潜在的安全考虑服务员使用这些代理。随着疾病的机制的进一步了解,辅助治疗可能被识别; offering the prospect of modifying these otherwise relentlessly progressive neurodegenerative diseases.

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药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Miglustat	神经酰胺葡糖基转移酶	蛋白质	人类	是的	抑制剂	细节