米格司他在初治或曾治疗过的1型戈谢病患者中每日临床使用的短期效果

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Giraldo P, Latre P, Alfonso P, Acedo A, Alonso D, Barez A, Corrales A, Franco R, Roldan V, Serrano S, Pocovi M

米格司他在初治或曾治疗过的1型戈谢病患者中每日临床使用的短期效果

血液学报。2006年5月;91(5):703-6。Epub 2006年4月19日

PubMed ID

16627252 (PubMed视图

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摘要

在一项前瞻性、开放标签研究中，25例轻度至中度1型戈切病(GD1)患者接受口服葡萄糖酰神经酰胺合酶抑制剂miglustat (Zavesca)治疗12个月以上。25例患者中，10例未接受过治疗，15例之前接受过酶替代治疗(ERT)。在6个月和12个月时评估临床状况、血液参数、生物标志物和器官肿大。在6个月时，先前未经治疗的患者血红蛋白平均增加0.77 g/dL，血小板计数改善或保持稳定，壳聚糖苷酶和CCL18下降。这些结果与40例接受ERT治疗的西班牙GD1患者的观察结果相似。12个月时骨髓浸润清除。在先前治疗的组中，临床和血液参数和生物标志物在12个月时保持/改善。米格司他耐受性良好。6个月后米格司他的治疗效果与ERT相当。

引用本文的药物库数据

药物靶点

药物	目标	种类	生物	药理作用	行动
Miglustat	神经酰胺葡糖基转移酶	蛋白质	人类	是的	抑制剂	细节