管理尼曼-匹克C型疾病的新疗法:米格司他的临床应用。

文章的细节

引用

复制到剪贴板

幽灵JE, Imrie J

管理尼曼-匹克C型疾病的新疗法:米格司他的临床应用。

临床风险管理。2009;5:877-87。Epub 2009 11月18日。

PubMed ID

19956552 (PubMed视图

］

摘要

尼曼-匹克病C型(NP-C)是一种常染色体隐性遗传疾病，其特征是进行性神经功能恶化，导致过早死亡。这种疾病是由NPC1或NPC2这两种基因中的一种突变引起的，导致细胞内脂质运输受损，并在各种组织中积聚脂质，尤其是大脑。Miglustat (Zavesca(R))是一种可逆的糖鞘脂合成抑制剂，最近在欧盟、巴西和韩国获得批准，用于治疗成人和儿童患者的进行性神经症状，是NP-C的首个特异性治疗方法。在此，我们根据前瞻性临床试验、临床前和回顾性研究以及病例报告的结果，综述了目前关于米格司他在NP-C患者中的药理学、疗效、安全性和耐受性的数据。研究结果表明，与儿童早期(小于6岁)诊断的患者相比，米格司他对NP-C患者的神经系统疾病进展具有临床相关的有益作用，特别是儿童晚期(6-11岁)以及青少年和成人(12岁及以上)诊断的患者。米格司他治疗在所有年龄组均有良好的耐受性。随着miglustat的批准，NP-C患者的治疗现在可以以稳定神经系统疾病为目标，这可能是该疾病可达到的最佳治疗目标。

引用本文的药物库数据

药物

Miglustat

药物靶点

药物	目标	种类	生物	药理作用	行动
Miglustat	神经酰胺葡糖基转移酶	蛋白质	人类	是的	抑制剂	细节